신라젠 'BAL0891' 혈액암으로 적응증 확장···"美임상 계획 변경 신청"

신라젠이 스위스 제약사 바실리아사로부터 도입한 표적항암제 'BAL0891'의 적응증을 급성 골수성 백혈병(AML)으로 확대한다.

신라젠은 미국식품의약국(FDA)에 적응증 확대를 위한 임상시험계획(IND) 변경 승인 신청을 완료했다고 12일 밝혔다. 현재 고형암을 대상으로 진행 중인 임상을 넘어 혈액암 분야까지 파이프라인을 확장해 포트폴리오를 다각화하기 위한 전략적 결정이었다고 회사 측은 전했다.

AML은 재발률이 높고 예후가 불량한 대표적인 혈액암으로, 글로벌 항암 시장에서 새로운 치료 옵션 확보에 대해 관심이 큰 분야다. 특히 고령 환자나 재발성·불응성 환자에 대한 치료가 어려워 분열 기전을 직접 표적하는 신규 작용기전 약물에 대한 수요가 높아지고 있다.

신라젠은 이번 IND 변경 승인이 완료되면 재발성·불응성 AML 환자를 대상으로 초기 임상을 시작하고 용량 및 안전성과 유효성을 확인한다는 방침이다.

'BAL0891'은 기존 항암제와 달리 이중억제 기전을 보유한 혁신(first-in-class) 신약 후보물질이다. TTK(Threonine Tyrosine Kinase)와 PLK1(Polo-Like Kinase 1)을 동시에 억제해 미토틱 체크포인트(MCI)를 교란함으로써 암세포가 정상적으로 분열하지 못하도록 만든다.

이러한 기전은 우수한 항암 효과와 광범위한 적응증 확장 가능성을 제공할 뿐 아니라, 복잡한 분열 사이클을 직접 공략해 재발성·불응성 환자에게도 새로운 치료 대안을 제시할 수 있다.

BAL0891은 최근 진행한 AML 이식 모델 전임상 연구에서 유망한 항암 활성이 확인됐다. 특히 저용량으로도 종양 억제와 생존 연장이 가능했고 BCL-2 억제제(Venetoclax) 병용 시에는 시너지 효과를 보였다.

과거 단일 PLK1 억제제가 급성 골수성 백혈병 임상 3상에서 반응률 미흡과 심각한 감염성 부작용으로 개발이 중단된 사례와 달리, BAL0891은 TTK·PLK1을 동시 억제하면서 정상조직 독성을 최소화할 수 있어 기존 실패 사례를 극복할 수 있을 것으로 기대된다.

신라젠 관계자는 "BAL0891이 혈액암 임상에서도 의미 있는 결과를 낸다면 약물 가치가 높아질 것이다. 전임상 결과와 현재까지의 안전성 데이터를 고려하면 기대감이 크다"면서 "고형암과 혈액암을 모두 아우르는 플랫폼 파이프라인으로 육성해 기업 가치와 글로벌 경쟁력을 제고할 것"이라고 전했다.